Dottorato di Ricerca in “Scienze della Salute”

Il Curriculum “Biostatistica e metodi per l’analisi dei Big Data” prevede i seguenti argomenti e linee di ricerca applicate principalmente alle malattie neurologiche cronico-degenerative:

1. Modelli per lo studio dei fattori prognostici, dei modificatori di effetto e degli endpoint surrogati

• Modificatori di effetto: Concetto di interazione e la sua interpretazione nei modelli statistici (es. interazione biologica vs statistica).

• Modelli statistici base: Studio e applicazione di modelli di Regressione lineare, regressione logistica e modelli di Cox per l'analisi di sopravvivenza.

• Validazione dei modelli: Studio delle tecniche di validazione interna ed esterna.

• Endpoint surrogati: Definizione, criteri di validità e utilizzo nella pratica clinica e negli studi clinici.

2. Meta-analisi

3. Modelli per lo studio delle traiettorie di disabilità

• Differenza tra modelli statici e dinamici nello studio della disabilità.

• Modelli di crescita latente: Utilizzo dei modelli di equazioni strutturali per lo studio delle traiettorie.

• Modelli misti (multilevel models): Applicazione di modelli a effetti random per analizzare le variazioni intra- e inter-individuali.

• Traiettorie latenti: Uso di modelli di classe latente per identificare sottogruppi di individui con traiettorie di disabilità simili.

• Misura longitudinale della disabilità: Validazione di scale di disabilità nel tempo e loro utilizzo nei modelli.

4. Problematiche metodologiche nello studio quantitativo della progressione di malattia nelle malattie croniche

• Misura della progressione: Scelta e validazione degli indicatori quantitativi di progressione (es. punteggi di malattia).

• Problemi di censura e troncamento: Metodi statistici per gestire la censura nei dati di sopravvivenza.

• Modelli non lineari: Modelli di rischio proporzionale, accelerati e modelli flessibili per la progressione di malattia.

• Bias di sopravvivenza e immortal time bias: Come affrontare i bias nei dati di progressione.

• Dati mancanti e dropout: Studio delle principali tecniche di imputazione multipla e dei modelli per gestire i dati mancanti negli studi longitudinali.

5. Marcatori precoci di prognosi e risposta al trattamento

• Identificazione di marcatori: Tecniche di machine learning per la scoperta di marcatori prognostici e predittivi.

• Studi di validazione: Disegno di studi per la validazione di biomarcatori.

• Prognosi basata su biomarcatori: Studio dei modelli che includono biomarcatori e loro validazione.

• Prognosi dinamica: Studio dei migliori modelli statistici per aggiornare le stime di prognosi nel tempo in modo dinamico in base ai marcatori.

• Marcatori di risposta al trattamento: Approcci statistici per valutare la risposta al trattamento usando marcatori (es. farmacogenetica).

6. Metodi per l’analisi dei Big Data

• Strumenti per la gestione e analisi dei Big Data

• Machine learning e intelligenza artificiale: Applicazione di tecniche di apprendimento automatico per l'analisi di grandi dataset.

• Analisi predittiva: Modelli di regressione e classificazione per previsioni a partire dai Big Data.

• Privacy e sicurezza: Aspetti etici e legali nell’uso di Big Data in ambito sanitario.

• Visualizzazione dei dati: Tecniche avanzate di data visualization per esplorare grandi volumi di dati.